二期和三期臨牀試驗區別如下：
1、實驗目的不同：
二期臨牀試驗重點在於藥物的安全性和療效。應用安慰劑或已上市藥物作為對照藥物對新藥的療效進行評價，在此過程中對疾病的發生髮展過程對藥物療效的影響進行研究；確定三期臨牀試驗的給藥劑量和方案；獲得更多的藥物安全性方面的資料。
而三期臨牀試驗的目的是獲得更多的藥物安全性和療效方面的資料，對藥物的益處/風險進行評估。
2、受試者人數不同：
二期臨牀試驗最低病例數（試驗組）為100例。而三期臨牀試驗一般需要幾百甚至上千人，最低病例數（試驗組）為300例，且大多為世界範圍的多中心試驗。試驗一般應為具有足夠樣本量的隨機盲法對照試驗。三試驗的樣本量要遠大於比前兩期試驗，更多樣本量有助於獲取更豐富的藥物安全性和療效方面的資料，對藥物的益處/風險進行評估，為產品獲批上市提供支撐。
